2015年6月18日，由北京大学人民医院黄晓军教授领衔的前瞻、多中心临床试验“急性髓系白血病第一次缓解期单倍体与同胞全合造血干细胞移植疗效对比” 研究成果在国际血液学领域的顶级学术期刊Blood（IF=10.452）正式发表（Blood. 2015；125(25):3956-62）。该项研究发现，对于第一次缓解期的中高危急性髓系白血病，亲缘单倍体移植与同胞相合移植等同疗效。

异基因造血干细胞移植是治愈恶性血液病的最有效方法之一，多年来仅限于白细胞分化抗原相合同胞（即兄弟姐妹）或骨髓库非血缘供者。同胞供者相合机率为25%，独生子女国情使找到供者的机率大幅降低；中华骨髓库找到无关供者的机率仅为11%。供者来源匮乏是造血干细胞移植领域的世界性难题。

近10年来，黄晓军研究组发展和完善了国际原创的单倍体移植体系”北京模式”，使得“父母供子女”“子女供父母”等移植模式成为可能。单中心研究显示单倍体移植达到了与骨髓库非血缘供者移植等同的疗效（Clin Cancer Res 2009），对急性髓系白血病第一次缓解期疗效优于化疗（Blood 2012）。该模式也成为国际公认的模式，得到了全国50余家移植中心及意大利、以色列等十余家海外中心应用（Blood 2013），覆盖全球50%以上单倍体移植病例（Blood 2014，Rupert Handgretinger教授同期述评）。全国60余家主要移植中心的登记显示：2013、2014年全国单倍体移植病例占全部异基因造血干细胞移植比例达到40.2%、47.9%，全面超越同胞相合移植（37.6%、34.5%）成为我国排名首位的造血干细胞移植来源。

单倍体移植广泛应用随之带来新的科学问题：对于急性髓系白血病第一次缓解期，单倍体移植是否可作为一线治疗选择？北京大学人民医院牵头的多中心前瞻临床试验（ChiCTR-OCH-10000940）显示：进入临床试验的急性髓系白血病第一次缓解期连续病例，如果患者有同胞相合供者或HLA 8/10以上相合非血缘供者，则进行同胞相合或非血缘移植；其他患者则进行亲缘单倍体移植。研究最终入组231例单倍体及219例同胞相合病例，3年无病生存率分别达到74%和78% (P=0.34), 3年总生存率达到79%和82% (P=0.36)，3年累积复发率同为15%（P=0.98），非复发死亡为13%和8% (P=0.13)。据此，单倍体移植获得与同胞相合移植等同的疗效，从而进一步确立了其一线治疗地位，为更大范围地推广应用奠定基础，以彻底解决供者来源匮乏问题。

该论文的第一作者是北京大学人民医院王昱副主任医师和南方医科大学南方医院刘启发教授，通讯作者为黄晓军教授和苏州大学第一附属医院吴德沛教授；该研究得到了国家自然科学基金重点项目、北京大学—清华大学生命科学联合中心等多项科研基金的资助。